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Curso de verano sobre Terapias Avanzadas

Entre los días 11 y 15 del próximo mes de julio se celebrará el curso Advanced Therapies: scientific basis and clinical, en los Alcázares (Murcia), dentro de la iniciativa de la UNIMAR de la Universidad de Murcia.

Este curso, que también contará con una versión online, tiene el propósito de difundir el conocimiento sobre las Terapias Avanzadas (terapia génica, terapia celular somática, ingeniería de tejidos) y sus posibilidades terapéuticas, a través de una revisión de sus aplicaciones clínicas actuales y la presentación de sus logros y desafíos futuros.

Con un interesante programa, Advanced Therapies se presenta como un foro de expansión del conocimiento en este tipo de terapias con un elenco de profesores científicos expertos, tanto en ciencias básicas como en la clínica, especialistas en ciencia regulatoria y ética, contando además con representantes de la administración sanitaria y de los pacientes. Ello permitirá obtener una información objetiva, crítica y útil para los asistentes.

 
Los objetivos específicos del curso son:

 

  1. Analizar en profundidad los diferentes tipos de terapias avanzadas y las propiedades biológicas que sustentan su potencial terapéutico.
  2. Conocer los avances en el trasplante de células madre hematopoyéticas, como primera terapia inmunocelular para curar enfermedades genéticas y malignas.
  3. Conocer los avances en terapia génica, inmunoterapia con células CAR, terapias con células somáticas y cómo fabricar terapias celulares avanzadas que cumplan con la ciencia regulatoria para tratar a los pacientes.
  4. Presentar y discutir el estado actual de los estudios preclínicos y ensayos clínicos de terapias avanzadas para curar enfermedades.

El curso de verano Advanced Therapies: scientific basis and clinical uses se realiza dentro de la iniciativa UNIMAR de la Universidad de Murcia (https://www.um.es/unimar/), en colaboración con la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH), y con la RICORS TERAV del Instituto de Salud Carlos III.

 

Las Terapias Avanzadas constituyen un nuevo campo en la Medicina y una forma revolucionaria de tratamiento personalizado y de medicina de precisión Los productos medicinales de terapia avanzada (ATMP) ofrecen nuevas oportunidades para mejorar o curar enfermedades congénitas y adquiridas previamente intratables. Son terapias disruptivas con un enorme potencial para curar enfermedades que de otro modo serían mortales o muy limitantes para la calidad de vida de los seres humanos. Los datos recientes sobre los éxitos de las terapias génicas, las inmunoterapias CART o las terapias de células somáticas han llamado la atención, tanto en la sociedad como en las autoridades sanitarias, generando grandes expectativas en enfermedades humanas como son: los trastornos hematopoyéticos monogénicos (Anemia de Fanconi, Diamond Blackfan) trastornos metabólicos (enfermedad de Mengui, hiperoxaluria primaria tipo I, enfermedad de Pompe, síndrome de Dravet) enfermedades monogénicas de la piel (Epidermólisis Bullosa distrófica recesiva) tumores pediátricos (neuroblastoma, sarcoma, meduloblastoma, glioma de alto grado), neoplasias hematopoyéticas (leucemias, linfomas, mieloma múltiple), complicaciones hematológicas de base inmunitaria (fallo del injerto y enfermedad de injerto contra huésped), y enfermedades de base inflamatoria (sepsis, osteoporosis / osteoartritis y úlceras).

Por otro lado, estas novedosas terapias suponen un verdadero desafío regulatorio y, ya que son medicamentos vivos, de compleja manufactura a gran escala que precisan de normas específicas de correcta fabricación. Además, su alto impacto económico puede ser un escollo para su accesibilidad y el mantenimiento de los sistemas de salud.



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